“第二,我们在全长UBA1完全正常的细胞里,单独引入那个截短蛋白。结果IkB降解、NF-kB入核、炎症因子大量升高,疾病表型被直接复现。”
“第三,也是最关键的一步,我们把截短蛋白上结合IkB的关键氨基酸位点做了突变,让它无法再结合IkB,然后再把它放进细胞。这一次,哪怕截短蛋白照常表达,NF-kB纹丝不动,炎症也没有出现。”
“所以,致病的不是别的,正是截短蛋白结合IkB’这个全新的功能。我们还在患者来源的细胞里敲低截短蛋白、抑制NF-kB,表型随之逆转。”
他环视全场,声音清晰。
“功能缺失解释不了,单独表达能复现,破坏结合位点又能消除。”
“这三条放在一起,截短蛋白是致病的原因,而不是伴随的结果!”
话音落下,戴维森盯着他看了片刻,眼里的审视变成了赞许:“非常漂亮的设计,这个问题,你答得无懈可击。”
话音刚落,会场响起一阵低低的赞叹。
接下的问题一个比一个深。
截短蛋白结合IkB的关键位点如何排除其他可能?
动物模型的表型和患者临床症状是否完全对应?
NF-kB抑制剂的治疗窗口在哪里?
未来是否考虑基因层面的根治?
最后一个问题答完,会场里掌声雷动,不少人甚至站起身来。
大会主席走上台,看着陆仁,语气里满是赞许。
“这是本届大会最精彩的报告之一,一个全新的疾病,被一位年轻学者完整地呈现给世界。”
“这正是我们聚在这里的意义!”
……
圣地亚哥是下午,而在万里之外的华夏,此刻已是凌晨。
太平洋与华夏之间隔着大半个地球,时差整整十五个小时。
可这丝毫不妨碍无数人守在屏幕前,等着这场直播。
南华医学院,实验楼。
沈妍和吴倩今天都没有回去,两人挤在一台电脑前。
从陆仁登台起,她们就紧张无比,甚至比自己站上讲台还激动。
她们是跟着这个课题一路走过来的,太清楚这背后的分量了!
陈东博和刘芳也没睡,都在各自的家里看着会议的直播。
顾言、李想,他们在Offer群里的消息就没停过。
在京都,苏晚同样守着屏幕。